L'observance de l'ORKAMBI® et des traitements associés chez les patients atteints de mucoviscidose

Abstract

Introduction: L’ORKAMBI® est une nouvelle thérapie ciblée pour les patients atteints de mucoviscidose homozygote F508del. Les études de phase III ont démontré son efficacité sur l’évolution pulmonaire et nutritionnelle mais en association avec les traitements classiques de la mucoviscidose. Le but de notre étude est d’analyser l’observance dans la vie réelle de ce médicament et des bonnes pratiques cliniques associées. Matériels et méthodes : Nous avons réalisé à l’aide d’un questionnaire une étude observationnelle sur une autoévaluation de l’observance de l’ORKAMBI®, des modalités de prise quotidienne, du ressenti des patients sur ses effets et l’impact sur l’observance des autres thérapeutique en vie réelle. Les données recueillies ont été comparées aux prescriptions médicales. Résultats et discussion: 29 patients âgés de 12 à 39 ans ont accepté de participer, ils ont déclaré une très bonne observance de la prise journalière d’ORKAMBI®, mais avec majoritairement des modalités de prise incorrectes. Depuis leur mise sous ORKAMBI® les patients ont un défaut d’observance de la prise de vitamines A, D, E et des antibiotiques inhalés mais pas de la kinésithérapie. Conclusion : Cette première étude en vie réelle de l’observance de L’ORKAMBI® montre une bonne observance de ce nouveau traitement chez les adolescents et les adultes, mais avec une méconnaissance des bonnes pratiques de prise, ainsi qu’une diminution de l’observance des autres thérapeutiques.