Réglementation du médicament orphelin aux États-Unis : intérêt de l’exclusivité de marché

Abstract

Le statut du médicament orphelin a été mis en place pour favoriser et stimuler la recherche et le développement et la commercialisation de médicaments dans des indications et des affections rares et orphelines de traitement. C’est aux Etats-Unis que ce statut est né, en 1983. Cette réglementation a traversé les frontières pour s’implanter dans de nombreux pays ainsi que dans l’Union Européenne en 1999. Les autorités sanitaires ont donc proposé des incitations financières et réglementaires. Aux Etats-Unis, il s’agit de la FDA (Food and Drug Administration). En délivrant le statut orphelin, la FDA accorde une exclusivité commerciale de 7 ans dès l’obtention de l’autorisation de commercialisation et indépendante du monopole brevet. Dans un premier temps, l’état des lieux et l’analyse sectorielle de ce marché permettent d’avoir un aperçu du succès de ce statut. Dans un second temps, l’analyse de bases de données publiques et commerciales nous permet de mettre en relief l’intérêt du statut orphelin concernant le gain d’exclusivité commerciale qu’il confère, en comparaison de la durée d’exclusivité liée à la propriété intellectuelle (brevet). Les résultats permettent d’ouvrir la discussion sur les stratégies des entreprises et l’arrivée de biosimilaires et génériques.