Évaluation clinique des innovations thérapeutiques en situation réelle de soin dans la prise en charge du mélanome métastatique

Abstract

Avec une augmentation d’environ 10 % par an, le mélanome est le cancer avec la plus forte augmentation d’incidence depuis cinquante ans. Détecté à un stade précoce, il est associé à un bon pronostic avec un taux de survie à 5 ans de 88 %. Le pronostic est plus sombre pour les formes métastatiques avec un taux de survie à 5 ans de 18 %. Les dix dernières années ont été marquées par l’émergence de nouvelles molécules dans le traitement des formes métastatiques avec un bénéfice sur la survie des patients. Ces traitements peuvent être classés en deux groupes : les thérapies ciblées et les immunothérapies. Après une revue de la littérature menant à la conclusion d’une complémentarité des sources d’informations pour l’évaluation des médicaments en vie réelle, différents projets ont été menés pour étudier la place des anti-PD1 dans la prise en charge du mélanome métastatique en pratique courante. Le premier axe de ce travail portait sur la description de l’évolution de la prise en charge thérapeutique des patients atteints d’un mélanome avancé. Une étude réalisée sur la base de données de pharmacovigilance de la Food and Drugs Administration (FDA) a permis d’étudier l’évolution des profils de sécurité des médicaments anticancéreux (nombre et types d’événements déclarés). Une deuxième étude réalisée sur le Système National des Données de Santé (SNDS) a permis de décrire l’évolution de l'incidence du mélanome métastatique, l’évolution des prises en charges thérapeutiques et l’évolution de la survie globale en France. Enfin, une étude menée sur base de données hospitalière régionale a permis d’investiguer sur les pratiques actuelles par sous-groupe cliniquement pertinents. Le deuxième axe portait sur l’étude spécifique d’une immunothérapie anti-PD1 : le pembrolizumab. Une étude réalisée sur une base de données clinico-biologique a permis d’obtenir des informations cliniques précises pour caractériser les patients utilisateurs du traitement et leur devenir. Ce travail de recherche utilisant différents canaux d’informations, a permis de préciser la place des anti-PD1 dans la prise en charge du mélanome.