Optimisation du développement clinique des médicaments orphelins en vue de l'accès au marché

Abstract

En France, l’accès sur le marché des médicaments est un processus long et complexe : une fois l’autorisation de mise sur le marché obtenue, les médicaments sont évalués par une autorité indépendante et scientifique, la Haute autorité de santé (HAS) afin de rendre un avis sur la décision de prise en charge par la solidarité nationale. Cette évaluation se base sur une doctrine rédigée par la HAS dans le but de respecter une certaine reproductibilité, lisibilité et équité entre les médicaments évalués. Ainsi, l’évaluation rendue par la HAS est similaire pour tous les médicaments y compris les médicaments orphelins entrainant ces dernières années l’obtention de SMR insuffisant, ne permettant pas le remboursement de ces médicaments. Le développement clinique des médicaments orphelins étant complexe compte tenu du faible nombre de patient concerné par ces pathologies et de la méconnaissance du corps médical retardant le diagnostic des patients, les études cliniques comportent de nombreuses faiblesses méthodologiques ce qui pénalise l’évaluation positive de ces médicaments. Par conséquent, il est intéressant d’une part de s’intéresser aux problématiques d’accès au marché des médicaments orphelins et d’autre part des solutions que les laboratoires peuvent apporter pour combler ces faiblesses méthodologiques afin d’obtenir le remboursement et donc l’accès des molécules aux patients.