Changements de paradigme pour l'accès aux médicaments innovants en France : analyse des approches prophylactiques par anticorps monoclonaux dans la prise en charge des patients immunodéprimés en période pandémique de COVID-19

Abstract

En France, l’accès au marché d’un médicament innovant résulte d’un parcours réglementaire strict, de plusieurs étapes, impliquant une multitude d’acteurs. Cependant, des lenteurs et des freins affectant cette voie de droit commun ont compromis l’accès de certains patients aux innovations. Ainsi, afin d'accélérer et de sécuriser l'accès des patients aux thérapies innovantes, plusieurs dispositifs ont successivement été mis en place, notamment les Autorisations Temporaires d’Utilisation (ATU). En juillet 2021, une refonte attendue de ces dispositifs d’accès dérogatoire est instaurée; introduisant l’Accès Précoce (AP) et l’Accès Compassionnel (AC). Les desseins portés ont été la simplification des procédures et l’accélération de ces accès aux patients via un cadre plus adapté aux contraintes actuelles de l’innovation. Or l’arrivée de la réforme dans le contexte pandémique au COVID-19 a bouleversé les pratiques et les parcours de soin. Vectrice d’innovation, cette période a vu naître le développement d’anticorps monoclonaux pour des patients fragiles comme les immunodéprimés peu ou non répondeurs à la vaccination. De ce fait, deux bithérapies répondant à ce besoin médical ont été étudiées afin de contextualiser les débuts de ces nouveaux dispositifs d’accès dérogatoire. Finalement, dans cette période inédite, la réforme a impacté aussi bien les instances réglementaires, les professionnels de santé, que les patients et les associations de patients. L’objectif de ce travail d’étude est donc de dresser un bilan des premiers mois de vie de cette réforme en France à travers le prisme de ces différents acteurs et d’en discuter les enjeux. Dans ce cadre, une réflexion toute particulière sera posée sur les défis et l’impact organisationnel inhérents au recueil de données en vie réelle.