Les ATU de cohorte en France : analyse de l’accès au marché (2010-2018) et perspectives

Abstract

La France est l’un des premiers pays européens à avoir mis en place un dispositif d’usage compassionnel, appelé autorisation temporaire d’utilisation (ATU). Elle peut être de deux types : nominative (pour un patient, à la demande du prescripteur) ou de cohorte (pour un groupe de patients, à la demande de l’industriel). Ce dispositif occupe une place particulière dans l’accès au marché des médicaments car il permet aux patients de bénéficier de traitements à titre dérogatoire avant l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché. Cette mise à disposition s’accompagne, dans le cadre d’une primo-inscription, d’une demande d’indemnité, fixée par l’industriel. Ce travail présente une analyse de l’accès au marché entre 2010 et 2018 des produits ayant bénéficié d’une ATU de cohorte. L’objectif était de présenter une vue d’ensemble de ces produits et de leurs évaluations au! cours de leur mise sur le marché, afin de les confronter aux critères d’éligibilité du dispositif. L’objectif était également d’apprécier l’impact financier de l’ATU. En effet, ce dispositif, qui permet de répondre à un besoin thérapeutique non couvert, impacte également les dépenses de l’Assurance Maladie. La pérennité et la soutenabilité du dispositif doivent donc être questionnées. Ces deux dernières années, des mesures ont été prises afin de mieux encadrer le dispositif et le rendre plus flexible. L’ATU devra encore s’adapter afin de répondre à l’arrivée des produits innovants développés aujourd’hui.