Utilisation de bases de données de santé pour l'évaluation de l'effictivité des médicaments utilisés pour le cancer du poumon non à petites cellules en Italie

Abstract

Le traitement du cancer du poumon avancé et métastatique a connu une transformation rapide au cours de la dernière décennie, en particulier pour l’histotype le plus fréquent, le cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC). Après la chimiothérapie à doublet de platine, le traitement a rapidement évolué pour inclure les thérapies ciblées et l’immunothérapie. Les autorisations de mise sur le marché des thérapies anticancéreuses sont généralement basées sur les résultats d'essais contrôlés randomisés portant sur un faible nombre de patients, avec une courte durée d’exposition et des critères de sélection stricts. Il est essentiel de surveiller le profil d’utilisation des médicaments antinéoplasiques en vie réelle afin de produire des connaissances à partir de populations plus larges et non sélectionnées, d’identifier les différences d’utilisation entre des populations spécifiques (i.e. hommes et les femmes) et de compléter les informations provenant des essais cliniques randomisés, tant en termes d’efficacité que de sécurité. Cette thèse avait pour but d’étudier le schéma de traitement des médicaments anticancéreux et la survie des patients atteints de CPNPC non résécable en vie réelle. Trois études ont été réalisées pendant cette thèse. Étude 1) Fournir une vue d’ensemble des études sur des données de santé collectées en routine et étudier le profil l’utilisation des immunothérapies et des thérapies ciblées chez les patients atteints de cancer du poumon. Une revue systématique a été menée et elle a mis en évidence un manque d’études menées en Europe (seulement 3/32), et évaluant les immunothérapies en première ligne (2/32). En plus, aucune étude n’a évalué le cancer du poumon à petites cellules. Ce travail servira comme point de départ pour la réalisation d’études en vie réelle tant pour la conception des études que pour l’analyse comparative des résultats. Étude 2) Développer et valider un algorithme de recherche de cas pour l’identification des patients atteints de CPNPC dans le registre régional de pathologie de la région de Toscane. Un algorithme de recherche de cas a été développé pour l’application dans le registre régional de pathologie de la Toscane et a montré une valeur prédictive positive élevée (93%) et une sensibilité croissante au cours de la période d’étude (jusqu’à 65%). L’algorithme a donc été considéré comme adapté pour la conduite d’études pharmaco-épidémiologiques et épidémiologiques. Étude 3) Décrire l’utilisation des thérapies anticancéreuses en première ligne et la survie des patients atteints de CPNPC non résécable au cours de la dernière décennie en Toscane. Une étude descriptive et rétrospective a été menée en utilisant l’algorithme mentionné précédemment pour l’identification des patients atteints de CPNPC. Environ 4 400 patients atteints d’un CPNPC primaire non résécable ont été inclus et l’utilisation des médicaments et la survie ont été évaluées sur la base du sexe et de l’histologie. L’étude a mis en évidence une utilisation différente des thérapies ciblées entre les sexes en fonction du profil biomoléculaire des femmes et des hommes. La survie s’est légèrement améliorée avec le temps et les patients ont également présenté un profil de survie différent par rapport au sexe et les histotypes de CPNPC. En perspective, la cohorte continuera à être suivie et inclura davantage autres patients afin : I) d’analyser les changements de thérapie et les traitements en deuxième intention et II) d’évaluer le profil de sécurité des nouvelles thérapies chez les patients atteints de CBNPC non résécable.